JCR 希少難病ファブリー病治療薬のバイオシミラーの治験着手 2017年申請目指す
公開日時 2015/02/13 03:50
JCRファーマは２月10日、国内患者数約300人といわれる希少難病であるファブリー病の治療薬として「JR-051」の治験を始めたと発表した。同剤はジェンザイム・ジャパンが販売するファブラザイムのバイオ後続品（バイオシミラー）として開発する。2017年の承認申請を目指す。
ファブリー病は、生まれつきαガラクトシダーゼAという酵素が不足またはないために、糖脂質が代謝されず体内に蓄積されることで、四肢疼痛、角膜混濁、腎臓機能障害、心機能障害などが引き起こされる。