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薬食審・再生医療等製品部会 初のCAR-T細胞医療「キムリア」承認了承

公開日時 2019/02/21 03:51

厚生労働省の薬食審再生医療等製品・生物由来技術部会は2月20日、ノバルティスファーマが承認申請した「キムリア」を国内初のCAR-T細胞医療として承認することを了承した。この製品は、「再発または難治性のCD19陽性のB細胞急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)」と「再発または難治性びまん性大細胞B細胞リンパ腫(DLBCL)」の患者に単回投与で効果を期待する。同省によると、推定される投与対象患者数はピーク時で年間250例程度。1か月程度で正式承認が見込まれる。また同日は、初の遺伝子治療用製品で、アンジェスが重症虚血肢治療用として承認申請した「コラテジェン」も審議し、「条件及び期限付き承認」とすることで了承した。

【審議品目】(カッコ内は一般的名称、申請企業)
キムリア点滴静注(チサゲンレクルユーセル、ノバルティスファーマ):「再発または難治性CD19陽性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)」と「再発または難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)」を効能・効果とする。希少疾病用再生医療等製品。再審査期間は10年。

CAR-T細胞治療は、患者由来の免疫細胞(T細胞)の遺伝子組み換えを行い、がん細胞を捉えて攻撃しやすくした上で患者の体内に戻す免疫細胞医療。治療法が確立していない重篤・致死的な疾患に対する治療法として期待されている。

3歳~21歳以下のB-ALLの患者の対象とした国際共同第2相試験では、日本人2例を含む最終解析時点(n=75)での全寛解率は81.3%。18歳以上のDLBCL患者を対象とした国際共同第2相試験では、日本人2例を含む主要解析時点(n=81)での奏効率(完全奏功または部分奏功)は53.1%だった。

承認条件として、製造販売後400例の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を対象に使用の成績に関する調査を実施することになった。その際には、データベース調査を実施する。

B-ALLとDLBCLでは用法・用量は異なるが、いずれも単回静脈投与。B-ALLでは通常、投与時に25歳以下の患者が対象。DLBCLでは通常、成人患者が対象となる。

米国で17年8月、小児を含む25歳以下の再発・難治性ALLを適応症として、CAR-T細胞医療では世界初のFDA承認を取得した。治療は1回で済むが、5560万円(18年7月、1ドル=111円で換算)と高額。同省では、国内の投与対象患者数は250例程度と予想している。

初の遺伝子治療用製品は条件・期限付きで承認へ アンジェスのコラテジェン 重症虚血肢の治療に

コラテジェン筋注用4mg」(ベペルミノゲン ペルプラスミド、アンジェス):「標準的な薬物治療の効果が不十分で血行再建術の施行が困難な慢性動脈閉塞症(閉塞性動脈硬化症及びバージャー病)における潰瘍の改善」を効能・効果とする。治験での評価症例数が少ないことから「条件及び期限付き承認」扱いとし、5年かけて対照群を設け比較評価し、有効性を改めて確認する。

効能・効果のケースは重症虚血肢とされ、外科的治療の施行が困難な患者には有効な治療手段がなかった。この製品は、プラスミドに、血管を新生する作用を持つHGF(肝細胞増殖因子)遺伝子を組み込み、それをベクターとして虚血部位に注射することで、細胞内で遺伝子が発現、血管新生が促され血流が確保されて潰瘍を改善するとされる。同省は、遺伝子治療用プラスミドベクター製品と位置づけている。

基本的には、成人に対し1か所あたり0.5mgを8か所に4週間間隔で2回筋肉内投与する。治験では、初回投与から12週間後の潰瘍完全閉鎖率は、閉塞性動脈硬化症では14例中7例(50%)、ハージャー病では10例中6例(60%)だった。

しかし、評価症例数が少ないことから「条件及び期限付承認」扱いとし、その期限は5年とすることで了承した。5年内に製品群120例、対照群(標準療法)80例を比較評価する。

この製品は、重症虚血肢に十分知識・治療経験を持つ医師のもとで、創傷管理を複数診療科で連携して実施している施設で使用する条件が付された。

なお、同製品について田辺三菱製薬が日本と米国における独占的販売権を持っている。

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