サノフィは２月10日、後天性血栓性血小板減少性紫斑病（後天性TTP）治療薬caplacizumabにを日本で承認申請したと発表した。同剤は2018年９月に厚労省から希少疾病用医薬品に指定されている。

同剤は止血に関わるたんぱく質であるフォン・ヴィレブランド因子（VWF）を標的とする抗VWFナノボディで、VWFと血小板との相互作用を阻害する。ナノボディ特許で保護された新たなクラスの治療用タンパク質で、単一ドメイン抗体フラグメントで構成され、自然界に存在する重鎖のみで構成される抗体を応用したモダリティとなる。

今回の申請は、血漿交換療法と免疫抑制療法の併用下で評価した、国際共同第３相試験と日本人後天性TTP患者を対象とした国内第2/3相試験の結果に基づく。国内第2/3相試験の主要評価項目は、per-protocol（PP）集団における試験期間中に後天性TTPを再発した患者の割合とし、再発率20％以下を成功基準とした。その結果、TTPの再発は15人中１人（6.7％）で主要評価項目を達成し、「血小板数や臓器障害マーカーの速やかな正常化は認められなかった」としている。

安全性については、同剤の忍容性は良好で、日本人患者特有の新たな安全性シグナルは認められなかったという。最も高頻度でみられた有害事象は便秘と不眠だった。

後天性TTPは生命が脅かされる稀な自己免疫性血液疾患で、急性期における死亡を防ぐためにも緊急の治療を要する。多くの場合、後天性TTPの診断直後の数日間は集中治療室で現行の治療（血漿交換療法と免疫抑制療法）を受ける。ただ、死亡する患者は最大20％で、大部分は診断後30日以内に死亡している。VWFの特異的切断酵素であるADAMTS13の活性低下により、血液中にVWFが過剰に重合して蓄積し、血小板凝集を引き起こすことが原因とされる。