ブリストル マイヤーズ スクイブ（BMS）は８月３日、二機能性ヒト化モノクローナル抗体・オベキセリマブについて、IgG4関連疾患を対象に承認申請したと発表した。同剤は同疾患に対する希少疾病用医薬品の指定を受けている。

オベキセリマブは、B細胞系に広く発現するCD19及びFcγRIIbの両方に結合する二機能性ヒト化モノクローナル抗体。多くの自己免疫疾患に関連する細胞の活性を、細胞を枯渇させることなく阻害する作用機序をもつ。自己投与可能な皮下注製剤であり、慢性自己免疫疾患においてB細胞系が果たす病因的役割に広く効果的に作用する可能性がある。

今回の申請は、国際共同第３相試験（INDIGO）の結果に基づく。同試験では、52週間の無作為化プラセボ対照期間において、オベキセリマブ群はプラセボ群と比較して、IgG4関連疾患の疾患再燃リスクを統計学的に有意に56％低減し、主要評価項目を達成した（HR：0.443、95％CI：0.277-0.711; p＝0.0005）。52週時点まで疾患再燃を認めなかった患者の割合は、オベキセリマブ群73.2％、プラセボ群45.4％だった。安全性については、「概ね良好な安全性および忍容性プロファイルが確認された」としている。

国の指定難病であるIgG4 関連疾患は、膵臓、胆道、唾液腺、涙腺、肺、および腎臓を含むほぼすべての臓器に病変が及ぶ恐れのある慢性線維性炎症性疾患。大半の患者において複数の臓器に病変が認められる。

疾患が進行し、新たな症状が発現したり、症状の再燃が生じると、新たな臓器に病変が出現し、疾患初期段階の細胞性炎症期から線維化へと進行することで不可逆的な組織障害を引き起こし、最終的には臓器不全に至る可能性がある。IgG4関連疾患の国内推定発症率は、10万人あたり0.28～1.08例、発症年齢の中央値は58歳と報告されている。