ファイザーは７月30日、抗TFPIモノクローナル抗体・ヒムペブジ皮下注（一般名：マルスタシマブ（遺伝子組換え））について、６歳以上12歳未満の小児血友病の適応追加を一変申請したと発表した。既承認の規格は同皮下注150mgペンだが、今回75mgペンの規格追加も申請した。

ヒムペブジは、ヒトIgG1モノクローナル抗体で、外因系血液凝固カスケードの主要な阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害することにより、外因系凝固経路を増強する。日本では、インヒビターを保有しない血友病を対象に2024年12月に承認され、12歳以上かつ体重35kg以上の患者で用法・用量が設定されている。25年12月にはインヒビターを保有する血友病の適応追加を一変申請している。

今回の一変申請は、小児の血友病Aまたは血友病B患者を対象とした国際共同第３相試験（BASIS KIDS試験）の中間解析結果などに基づく。同試験の中間解析では、インヒビター保有又は非保有の血友病Aまたは血友病Bの小児患者（６歳以上18歳未満及び６歳以上12歳未満の両年齢群）において、ヒムペブジの投与により良好な出血傾向の抑制効果が示された。安全性プロファイルは、「これまでに報告されている結果と概ね一致していた」としている。