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エーザイ ALSに対する高用量メコバラミン製剤 23年度中に再び新薬承認申請へ

公開日時 2022/05/11 04:49
エーザイは5月10日、徳島大学を主体とする研究チームの医師主導治験の結果を踏まえて、筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対する高用量メコバラミン製剤の新薬承認申請に向けた作業を開始したと発表した。2023年度中の承認申請を目指す。なお、22年3月に希少疾病用医薬品指定申請を厚労省に提出している。

同社はALSに対する高用量メコバラミン製剤について、臨床第2/3相試験(761試験)の結果をもとに15年5月に新薬承認申請したが、PMDAから申請パッケージが不十分との見解が示され、16年3月に申請を取り下げた経緯がある。

761試験では、メコバラミン投与群(25mg及び50mg投与群)はプラセボ投与群と比較してイベント発生までの期間の延長傾向とALSFRS-R(日本語版改訂ALS機能評価スケール)スコアの低下抑制傾向はみられたが、統計学的有意差は確認できなかった。しかし、追加解析したところ、ALS発症後12か月以内に治療を開始した患者では高用量メコバラミンによるイベント発生までの期間延長とALSFRS-Rスコアの低下抑制が示唆されるなどしたため申請した。しかし、当時、PMDAからは、有効性が確認できず審査困難である旨の見解が出された。

この追加解析結果を受けて、発症1年未満という発症早期のALS患者を対象として高用量メコバラミンの有効性・安全性を再検証するため、AMEDの支援により、徳島大学を主体とする研究チームによる医師主導治験(JETALS)が実施された。その結果、高用量メコバラミンの有効性、安全性、忍容性が確認され、査読学術誌「JAMA Neurology」で発表された。この試験結果を踏まえ、エーザイと徳島大が協議し、承認申請を改めて行うことになった。

なお、医師主導治験は、徳島大学の梶龍兒特命教授(主任研究者)、徳島大学大学院医歯薬学研究部臨床神経科学分野の和泉唯信教授(治験調整医師)らの研究チームが実施した。

ALSは重篤な筋肉の萎縮と筋力低下をきたす神経変性疾患で進行性の難病。メコバラミンの ALS の病態における作用機序は解明されていないが、非臨床研究の結果から、神経保護作用、神経軸索再生作用により有効性を示す可能性が示唆されている。メコバラミンは、末梢神経障害などの治療薬として、メチコバールとして販売されている。
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