武田薬品は８月17日、先天性血栓性血小板減少性紫斑病を予定適応症とする「TAK-755」（開発コード、一般名：apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa）を承認申請したと発表した。同剤は、初めてかつ唯一の遺伝子組換えADAMTS13製剤で、欠損または欠乏したADAMTS13酵素を補充することによって、標準治療を改善し、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）患者のアンメットメディカルニーズに応える新しい治療選択肢として期待されている。

TTPは、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）による血小板の接着および凝集に関連した、致死的かつ稀な血栓性微小血管症の一種で、難病に指定されている。TTPは、先天性TTP（cTTP）と後天性TTP（iTTP）に大別される。今回はcTTP治療薬として申請した。iTTP治療薬としても全世界で開発中。

cTTPは急性症状と慢性症状の両方を有し（脳卒中と心血管疾患を含む）、大きな疾病負荷と関連する。ADAMTS13の欠乏状態に起因する進行中の広範な臓器障害などの深刻な併存疾患のため、一般集団と比較した患者QOLは大幅に低下し、生存期間は短縮する。cTTPの治療薬として承認された薬剤はなく、急性症状の治療又は予防には新鮮凍結血漿が汎用されている。