日本新薬の中井亨代表取締役社長は5月8日の24年度決算説明会で、「25年度が利益の底となって右肩上がりに上がっていくと考えている」と強調した。その上で、「今回導入して発売を予定している品目等が我々の想定している通りに推移してくれれば、肺動脈性肺高血圧症（PAH）治療薬・ウプトラビのパテントクリフに際してへこむ利益を十分カバーできる」と述べ、ウプトラビパテントクリフの乗り越えに強い自信を示した。

同社の成長を支えてきたウプトラビは 27年度に特許切れを迎え、海外売上に伴うロイヤリティ収入は大きく減少する見通しだ。このため、24年5月に発表した第7次中計（24～28年度）は、これを乗り越えるための先行投資を行うフェーズと位置付けられ、利益は一時的に減少する見通しだった。一転して、強気に転じたのは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症に対する細胞治療薬「CAP-1002」の上市前倒しや新製品の早期立ち上がりにより、26年度以降の売上高の見込みが上振れたため。中井社長は「中計の最終28年度の定量目標の達成確度は高まっている」と述べ、最終年度の売上高2300億円、営業利益300億円の目標をいずれも上回る見通しを示した。

24年5月に国際共同第3相臨床試験（301試験）で主要評価項目未達を発表したDMDに対する核酸医薬・ビルテプソについては、米FDAに対して24年12月に301 試験の総括報告書を提出したのに続き、25年２月に追加検証試験（303 試験）の詳細のプロトコルを提出したという。FDAによるビルテプソの迅速承認の維持および追加の第3相試験実施の判断について、高垣和史取締役研究開発担当は「現状ではFDAからまだ回答がないという状況が続いている。我々としては次の検証試験の実施にFDAとして前向きに考えていただいていると思うので、承認維持についても維持していただけるのではないかと期待している」と述べた。

CAP-1002については、米国で25年3月にカプリコール社による承認申請がFDAに受理されている。優先審査指定を受け、審査終了目標日（PDUFA）は、25年8月31日に設定された。FDAはアドバイザリー・コミッティーを開催する意向という。米国での販売権を持つ日本新薬では、25年度内の上市に向けて米子会社のNSファーマで発売準備を進めている。25年度に73億円の売上を見込んでいる。

また、25年1月にリジェネクスバイオ社から導入したムコ多糖症Ⅱ型治療薬「RGX-121」についても、25年3月に米国で承認申請が完了。25年度後半の発売を見込んでおり、NSファーマで発売準備を進めている。

◎25年度連結業績予想は売上高8.0%増、営業利益15.4％減の増収・減益を見込む

同社の25年度の連結業績予想は売上高が8.0%増の1730億円、営業利益が15.4％減の300億円と増収・減益を見込む。医薬品売上高は8.2%増の1500億円を予想する。米国での新製品（CAP-1002、RGX-121）の寄与や、国内では、24年5月発売の高リスク急性骨髄性白血病治療薬・ビキセオスや、22年11月発売の難治てんかん治療薬・フィンテプラなど新製品群の売上伸長を見込む。一方、CAP-1002およびRGX-121発売準備に伴う米国販売費用増加で、販管費が23.6%増の470億円、核酸品目の臨床開発の進展やビルテプソの303試験実施により研究開発費が15.0%増の395億円と大幅に増加することを要因に減益を見込む。

トランプ関税の影響について中井社長は、「対象となる品目は米国に輸出しているビルテプソになるが、安定在庫というか、既にアメリカ国内に入っている状態の品目を今年度は売っていくということで、今期の業績に与える影響はそれほど大きなものではない」とコメントした。

【連結業績 （前期比）25年度予想（前期比）】
売上高　1602億3200万円 （8.1％増）1730億円（8.0％増）
営業利益　354億5000万円（6.5％増）300億円（15.4％減）
親会社所有者帰属当期利益　325億5800万円（25.9％増）240億円（26.3％減）

【国内主要製品売上高（前期実績）25年度予想、億円】
ビルテプソ　217.82（175.30）215
日本　46.64（44.07）48
米国　171.17（131.23）167

ウプトラビ　149.71（129.18）168
ビキセオス　51.39（―）73
ビダーザ　51.09（103.83）31
ガザイバ　48.21（46.95）52
トラマール・ワントラム　27.28（39.27）20
シアリス　24.25（24.99）25
デファイテリオ　23.64（22.21）25
フィンテプラ　20.67（3.77）40
CAP-1002（米）―（―）73
共同販促収入　91.70（86.58）96
工業所有権等収益　455.85（403.04）475