アルジェニクスジャパンは６月13日、抗胎児性Fc受容体（FcRn）抗体フラグメント製剤・ウィフガート点滴静注400mg（一般名：エフガルチギモドアルファ（遺伝子組換え））について、一次性免疫性血小板減少症の適応追加を一変申請したと発表した。今回の申請は、世界に先駆けたものとなる。

一次性免疫性血小板減少症は、免疫グロブリンG（IgG）自己抗体が血小板を破壊して、血小板減少をきたす自己免疫疾患で、過剰な出血及び挫傷のリスクを増大させる。重度の場合、出血事象が頻繁に起こり、稀に貧血や脳出血を起こすことがある。ウィフガートは、内因性IgGのFcRnへの結合を競合阻害することによって、内因性IgGのリサイクルを阻害して、IgG分解を促進し、IgG自己抗体を含む血中IgG濃度を減少させる。

今回の申請は、ウィフガートの一次性免疫性血小板減少症に対する有効性および安全性を評価した第３相国際共同試験（ADVANCE試験）から得られた肯定的な結果に基づく。同試験は、北米、欧州、日本の成人の一次性免疫性血小板減少患者131人が登録され、治療薬またはプラセボを合計24週間投与された。

同社のヘルマン・ストレンガー社長は、「この度、アルジェニクスジャパンがグローバルの中で最初に日本で、一次性免疫性血小板減少症の適応追加を承認申請できたことを嬉しく思っている」とした上で、「できるだけ早く、ウィフガートが一次性免疫性血小板減少症の患者さんの治療に貢献できる日がくることを願っている」とコメントしている。

ウィフガートは「全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏功しない場合に限る）」を効能・効果に承認されており、一次性免疫性血小板減少症が承認されれば２つ目の適応となる。