住友ファーマとRACTHERAは８月５日、パーキンソン病を対象疾患とする非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞・ラグネプロセル（国際一般名、開発コード：CT1-DAP001/DSP-1083）を日本で承認申請したと発表した。申請者は住友ファーマ。同製品は厚労省から先駆け審査制度の指定を受けており、優先審査される。住友ファーマは25年度中の承認取得を目指している。

今回の申請は、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）が京都大学医学部附属病院と連携して実施した医師主導治験のデータに基づく。

CiRAの25年４月の発表によると、同治験では、50～69歳の７人のパーキンソン病患者を対象に、iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞を脳内の被殻に両側移植した。主要評価項目は安全性および有害事象の発生で、副次評価項目として運動症状の変化およびドパミン産生を24カ月間にわたり観察した。

その結果、重篤な有害事象は発生せず、MRIによる評価では移植組織の異常増殖は認められなかった。

有効性評価の対象となった６人の患者のうち４人が「国際パーキンソン病・運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パートIII」のOFFスコアにおいて改善を示した。さらに、18F-DOPA PET（ポジトロン断層法）では、被殻のドパミン神経の活動が増加していた。これらの結果からCiRAは、「iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞が生着し、ドパミンを産生し、腫瘍形成を引き起こさなかったことが示された。これにより、パーキンソン病に対する安全性と臨床的有益性が示唆された」としている。

◎製造はS-RACMO、販売は住友ファーマの予定

パーキンソン病では、中脳黒質のドパミン神経細胞が減少し、それによって動作緩慢、筋強剛、安静時振戦を特徴とする運動症候群を発症する。

ドパミンは神経伝達物質のひとつで、ドパミン神経細胞の中で作られる。ドパミン神経前駆細胞はドパミン神経細胞に分化する手前の細胞。同製品は、非自己iPS細胞から分化誘導させ製造した、非凍結状態のドパミン神経前駆細胞。

同製品は、京都大学iPS細胞研究財団が提供しているiPS細胞ストックを原材料として、京都大学等が保有するiPS細胞からの分化誘導及び製造技術を用いている。製造工程の一部には、カン研究所（現エーザイ神戸研究所）で発見されたエーザイが保有する細胞純化技術を活用している。

なお、同製品の製造は住友化学と住友ファーマによる再生・細胞医薬分野のCDMO事業を行う合弁会社S-RACMO（エスラクモ）が担い、販売は住友ファーマが行う予定。RACTHERA（ラクセラ）も住友化学と住友ファーマの合弁会社で、住友ファーマから再生・細胞医薬分野の知的財産等を承継した。