アッヴィは９月12日、JAK阻害薬・リンヴォック（一般名：ウパダシチニブ）について、既存治療で効果不十分な多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎（pcJIA）の適応追加を申請したと発表した。若年性特発性関節炎（JIA）は国の指定難病で、pcJIAはJIA全症例の約30％を占める。リンヴォックは現在、日本で関節リウマチなど８つの適応症で承認を取得している。

今回の申請は、２歳以上18歳未満のpcJIA患者を対象とした日本を含む国際共同第１相試験（M15-340試験）と、２歳以上12歳未満の小児アトピー性皮膚炎患者を対象とした海外試験（M16-049試験）の結果に基づく。

JIAは自己免疫疾患のひとつで、16歳未満で発症し、６週間以上持続する原因不明の慢性関節炎。国際リウマチ学会の分類基準では７つの病型に分けられており、このうち疾患経過中に５つ以上の関節が罹患する原因不明の関節炎がpcJIAと定義される。

pcJIAを含む全てのJIAサブタイプにおいて、機能障害、発育障害のリスク、関節変形および長期的な障害が認められる。典型的な症状には跛行、起床時のこわばり、四肢を含む活動レベルの低下、関節腫脹、繊細な運動の困難さなどがある。pcJIAでは疼痛と障害の悪化を伴う。pcJIA患者の45％超は成人期まで活動性疾患が持続し、長期の身体活動制限によって生活の質に著しい影響を与える。

現在のところ、JIAの根治療法はない。JIA患者の主たる治療目標は臨床的寛解であり、特に長期間罹患している患者では低疾患活動性を代替目標としている。pcJIAの治療は生物学的製剤療法の導入により、顕著な進展がもたらされたが、多くの患者では依然として寛解または低疾患活動性が達成されず、治療に対して忍容できなくなる、または時間の経過とともに反応性が失われることがある。

アッヴィは、「小児患者にとって望ましい投与経路である経口製剤を含め、JIA治療のための有効で忍容性の高い新規治療選択肢に対するアンメットニーズが依然として存在する」と指摘している。