中医協総会は10月15日、Krystal Biotech Japanの初の塗布する遺伝子治療薬・バイジュベックゲル（一般名：ベレマゲン ゲペルパベク）の薬価収載を了承した。収載日は10月22日。同製品の効能・効果は、希少な遺伝性皮膚疾患である「栄養障害型表皮水疱症」。薬価は２瓶１組295万5232.70円。２瓶１組には、投与の最大液量２mLを採取するに足る量が充填されている。

８年後のピーク時の投与患者数は306人、販売金額は181億円と予想された。

薬価算定にあたっては、標準的な治療法が確立されていない重篤な疾患を対象とすることなどが評価されて有用性加算（I）（A=50％）や市場性加算（I）（A=15％）の補正加算がついたが、原価開示度50％未満ということで加算ゼロとなった。

▽バイジュベックゲル（一般名：ベレマゲン ゲペルパベク、Krystal Biotech Japan）
効能・効果：栄養障害型表皮水疱症
薬価：２瓶１組 295万5232.70円
市場予測（ピーク時８年後）：投与患者数306人、販売金額181億円

加算：
有用性加算（I）（A=50％）：「本剤は既収載品と異なる作用機序を有し、標準的な治療法が確立されていない重篤な疾患を対象とすること、既存治療では効果が不十分な患者において効果が認められ、既存の治療法と比較して使用に際する利便性が高いことから、有用性加算（I）（A=50％）を適用することが適当と判断した」
市場性加算（I）（A=15％）：「本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。また、患者数が限定的である中、国内第Ⅲ相試験を実施したことを踏まえ、A=15％が妥当と判断した」
なお、製造原価開示度50％未満のため、加算係数はゼロ。

新薬創出等加算：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

単純ヘルペスウイルス１型（HSV-1）ベースの遺伝子治療薬。効能・効果とする栄養障害型表皮水疱症（DEB）は、VII型コラーゲンα1鎖(COL7A1)遺伝子変異により、VII型コラーゲン（COL7）タンパク質の産生が不足し、皮膚と粘膜組織に影響を及ぼす希少な遺伝性皮膚疾患。国内患者数は250人～500人程度とされる。

バイジュベックは、ケラチノサイトおよび線維芽細胞に感染して正常なCOL7A1遺伝子を創傷部に送達し、COL7タンパク質を補うことでDEBの創傷を改善する。用法・用量は「通常、週１回、本品の液滴を約１cm×１cmの格子状になるように皮膚創傷部に滴下塗布する。創傷面積１cm2あたりの投与量は２×107PFU（10μL）を目安とする」。投与対象者の年齢制限はなく、出生時から投与可能。在宅投与を想定した製品という。

製造販売後、登録期間（３年６カ月）における約200例（登録期間内に本品を使用した全ての患者を登録する）を対象として、長期の安全性及び有効性を検討するための一般使用成績調査を実施する。調査期間は販売開始から９年６カ月。