厚生労働省の薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は７月７日、米Krystal Biotech社の希少な遺伝性皮膚疾患である栄養障害型表皮水疱症（DEB）に対する遺伝子治療薬・バイジュベックゲル（一般名：ベレマゲン ゲペルパベク）の承認の可否を審議し、承認を了承した。DEBの皮膚創傷部に週１回塗布する局所ゲル剤であり、塗布するタイプの遺伝子治療薬は国内初となる。

【審議品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）

▽バイジュベックゲル（ベレマゲン ゲペルパベク、Krystal Biotech, Inc.、国内選任外国製造再生医療等製品製造販売業者：Freyr Life Sciences社）：「栄養障害型表皮水疱症」を効能・効果又は性能とする再生医療等製品。希少疾病用再生医療等製品。条件及び期限付承認への該当性は「非該当」。

単純ヘルペスウイルス１型（HSV-1）ベースの遺伝子治療薬。効能・効果とする栄養障害型表皮水疱症（DEB）は、VII型コラーゲンα1鎖(COL7A1)遺伝子変異により、VII型コラーゲン（COL7）タンパク質の産生が不足し、皮膚と粘膜組織に影響を及ぼす希少な遺伝性皮膚疾患。厚労省の担当者は「表皮と真皮をつなぎ合わせているコラーゲンの部分が生まれつきないということで、皮膚がめくれやすくなる病気」と説明している。国内患者数は250人～500人程度という。

バイジュベックは、ケラチノサイトおよび線維芽細胞に感染して正常なCOL7A1遺伝子を創傷部に送達し、COL7タンパク質を補うことでDEBの創傷を改善する。用法・用量は「通常、週１回、本品の液滴を約１cm×１cmの格子状になるように皮膚創傷部に滴下塗布する。創傷面積１cm²あたりの投与量は２×10⁷PFU（10μL）を目安とする」。投与対象者の年齢制限はなく、出生時から投与可能。在宅投与を想定した製品という。

製造販売後、登録期間（３年６カ月）における約200例（登録期間内に本品を使用した全ての患者を登録する）を対象として、長期の安全性及び有効性を検討するための一般使用成績調査を実施する。調査期間は販売開始から９年６カ月。

海外では、米国で23年５月、欧州で25年４月に「Vyjuvek」の商品名で承認されている。