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サノフィ 後天性血栓性血小板減少性紫斑病治療薬・カブリビ注射用を発売

公開日時 2022/12/26 04:48
サノフィは12月23日、後天性血栓性血小板減少性紫斑病(後天性TTP)治療薬・カブリビ注射用10mg(一般名:カプラシズマブ(遺伝子組換え))を発売した。止血に関わるたんぱく質であるフォン・ヴィレブランド因子(VWF)を標的とする抗VWFナノボディで、VWFと血小板との相互作用を阻害し、微小血栓形成を阻害する。これまで後天性TTP治療薬として微小血栓形成を直接阻害する治療薬はなかった。

後天性TTPは、生命が脅かされる稀な自己免疫性血液疾患で、予後不良な急性疾患。多くの場合、後天性TTPの診断直後の数日間は集中治療室で現行の治療(血漿交換療法と免疫抑制療法)を受けるが、死亡する患者は最大20%とされ、その大部分は診断後30日以内に死亡している。死亡率を下げるためには早期診断・早期治療が重要となる。後天性TTPは、VWFの特異的切断酵素であるADAMTS13の活性低下により、血液中にVWFが過剰に重合して蓄積し、血小板凝集を引き起こすことが原因で発症する。

同剤の薬価は10mg1瓶(溶解液付)51万5532円。中医協資料によると、市場予測は6年後で投与患者数339人、販売金額63億円。

用法・用量は、「成人及び12歳以上かつ体重40kg以上の小児には、本剤の投与初日は、血漿交換前に10mgを静脈内投与し、血漿交換終了後に10mgを皮下投与する。その後の血漿交換期間中は、血漿交換終了後に1日1回10mgを皮下投与する。血漿交換期間後は、1日1回10mgを30日間皮下投与する。なお、患者の状態に応じて、血漿交換期間後30日間を超えて本剤の投与を継続することができる」。

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