キッセイ薬品は５月27日、IDH1阻害薬・オルタシデニブ（一般名）について、再発又は難治性のIDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）を対象疾患に承認申請したと発表した。IDH1変異陽性AMLの国内患者数は300人程度とされる。同剤が承認されれば、同社にとってはがん領域への新規参入となる。

オルタシデニブは、代謝酵素のイソクエン酸デヒドロゲナーゼ1（IDH1）を阻害することにより、IDH1遺伝子変異により引き起こされる幹細胞、前駆細胞の正常な分化の阻害や、腫瘍性形質転換の促進を抑制し、正常な細胞分化を回復させると考えられている。

同剤は米ライジェルファーマシューティカルズ社の創製品で、米国では2022年12月に承認され、同社が販売している。キッセイ薬品は同剤をライジェル社から導入し、日本、韓国、台湾における独占的な開発・販売権を持つ。

今回の国内申請は、米国承認の根拠となった日本を含まない国際共同第1/2相臨床試験（2102-HEM-101試験）の結果と、国内第１相臨床試験の結果に基づき行った。国内P1は、日本人及び白人健康成人男性に、同剤を空腹時に１日１回経口投与した際の薬物動態及び安全性を評価したもの。なお、米国での用法・用量は「空腹時に１回150mgを１日２回経口投与」となっている。

キッセイ薬品は、「希少疾病や十分な治療薬がない疾患にフォーカスして、新薬の研究開発に取り組んでいる。病に苦しんでおられる患者さんに新たな治療選択肢を提供できるよう努める」としている。