ブリストル マイヤーズ スクイブ（BMS）は５月29日、CAR-T細胞療法・ブレヤンジ静注について、再発又は難治性の慢性リンパ性白血病（CLL）及び小リンパ球性リンパ腫（SLL）を対象とした適応追加を一変申請したと発表した。国内のCLL/SLL患者数は約7000人と推計され、再発を繰り返す慢性進行性の希少がんとして知られている。

今回の申請は、BTK阻害薬およびBCL-2阻害薬を含む２つ以上の治療歴を有する成人の再発又は難治性のCLL/SLL患者を対象に、ブレヤンジの有効性および安全性を評価した第1/2相国際共同試験（017004試験）の成績に基づく。

同試験では、BTK阻害薬投与中に病勢進行し、かつBCL-2阻害薬・ベネトクラクスによる治療が無効又は不耐により中止された再発又は難治性患者（限定集団、n=49）において、ブレヤンジ投与後の完全奏効割合（CRR）は18.4％（95％信頼区間：8.8–32.0）で、主要評価項目を達成した（p=0.0006）。より広範な患者集団（全体集団、n=87）でも、CRR18.4％、全奏効割合（ORR）47.1％、奏効持続期間（DOR）中央値35.25カ月、全生存期間（OS）中央値43.17カ月と、一貫した有効性が確認された。

安全性プロファイルは、「これまでに報告されているものと一貫しており、新たな安全性シグナルは認められていない」としている。

近年、BTK阻害薬およびBCL-2阻害薬などの分子標的治療の進展により治療成績は向上しているが、これら複数の治療歴を有する患者では依然として根治は困難で、治療選択肢は限定的となっている。特に、BTK阻害薬およびBCL-2阻害薬の両剤による治療後に再発または難治となった患者では予後が不良で、持続的な奏効が得られる新たな治療選択肢が強く求められている。