JCRファーマは7月15日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療候補・Givinostatを2026年内に国内製造販売承認申請すると発表した。医薬品医療機器総合機構（PMDA）との対面助言の結果を踏まえ、海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠とする考え。これにより、当初の計画より申請を１年前倒しする。27年内に承認を取得し、販売を開始する計画。日本人DMD患者のPK（薬物動態） および安全性データの収集を目的として、臨床第２相試験も実施するが、国内申請・審査とは独立して行う方針。

薗田啓之代表取締役社長は、「海外においてすでに有効性および安全性が評価され、欧米を含む複数の国で承認されている本剤について、海外臨床データを活用した開発戦略により、日本の DMD 患者さんへより早期にお届 けできる見通しとなったことを大変意義深く受け止めている」とコメントした。

Givinostatは、JCRファーマがItalfarmaco社とライセンス契約を結び、日本での開発および商業化に関する独占的ライセンス権を取得。欧米や英国ではすでに承認されている。