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ヤンセンファーマのCAR-T細胞製品など承認へ 薬食審・再生医療等製品部会で了承

公開日時 2022/08/04 04:50
厚生労働省の薬食審再生医療等製品・生物由来技術部会は8月3日、ヤンセンファーマの再発又は難治性の多発性骨髄腫に用いるCAR-T細胞製品・カービクティ点滴静注など2製品を審議し、承認することを了承した。もう1製品は、ノバルティスファーマのCAR-T細胞製品・キムリア点滴静注に「再発又は難治性の濾胞性リンパ腫」の適応追加となる。正式承認は1~2カ月後となる見通し。

カービクティ(一般名:シルタカブタゲン オートルユーセル)はB細胞成熟抗原(BCMA)を標的としたCAR-T細胞製品で、BCMA標的の同製品はアベクマ点滴静注に続く2剤目。CAR-T細胞製品としては5剤目となる。

カービクティは承認条件として、全例調査を行うことのほか、施設要件及び医師要件を満たすことに加え、「サイトカイン放出症候群の管理等の適切な対応がなされる体制下で本品を使用すること」がついた。国際共同第1b/2相試験で、重大な副作用のひとつにサイトカイン放出症候群(94.3%)が認められている。

【審議品目(カッコ内は一般的名称、申請企業)】

カービクティ点滴静注(シルタカブタゲン オートルユーセル、ヤンセンファーマ):「再発又は難治性の多発性骨髄腫。ただし、▽BCMAを標的としたCAR-T細胞療法の治療歴がない▽免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の前治療歴を有し、かつ、直近の前治療に対して奏功が得られなかった又は治療後に再発した――のいずれも満たす場合場合に限る」を効能・効果又は性能とする再生医療等製品。希少疾病用再生医療等製品。再審査期間は10年。

レンチウイルスベクターを用いて、標的とするB細胞性術抗原(BCMA)のキメラ抗原受容体(CAR)を自己T細胞に遺伝子導入し、細胞表面に発現させた再生医療等製品。再発又は難治性の多発性骨髄腫を対象としたCAR-T細胞製品は、アベクマ点滴静注に続く2剤目となる。

再発又は難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした国際共同第1b/2相試験(非盲検非対照試験)では、主たる有効性評価対象集団である外国人97例について、主要評価項目である独立評価委員会判定に基づく全奏効率[95%信頼区間]は96.9%[91.2%,99.4%]だった。同製品が目標用量範囲で投与された日本人集団8例では全奏効率[95%信頼区間]は100.0%[63.1%,100.0%]だった。重大な副作用としてサイトカイン放出症候群(94.3%)、神経系事象(39.6%)などがみられた。

同製品は臨床試験での症例数が少なかったことから、製造販売後データベース調査(全例調査)を実施する。

承認条件は2つで、ひとつは、「緊急時に十分対応できる医療施設において、造血器悪性腫瘍及び造血幹細胞移植に関する十分な知識・経験を持つ医師のもとで、サイトカイン放出症候群の管理等の適切な対応がなされる体制下で本品を使用すること」。もうひとつは、国内の治験症例が極めて限られているため、全例調査を行って同製品の患者の背景情報を把握するとともに、安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、適正使用に必要な措置を講じることとされた。

キムリア点滴静注(チサゲンレクルユーセル、ノバルティスファーマ):「再発又は難治性の濾胞性リンパ腫。ただし、初発の患者では全身療法を2回以上、再発の患者では再発後に全身療法1回以上施行し、全身療法により奏功が得られなかった又は奏功が得られたが再発した場合であって、CD19抗原を標的としたキメラ抗原受容体発現T細胞輸注療法の治療歴がない患者に限る」の効能・効果又は性能を追加する再生医療等製品。希少疾病用再生医療等製品。再審査期間は10年。

CD19をターゲットとする国内初のCAR-T細胞製品。今回追加する再発又は難治性の濾胞性リンパ腫の適応は、再発又は難治性のCD19陽性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病、再発又は難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫に続く3つ目の適応となる。
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