フェリング・ファーマのジョン・プルバー代表取締役社長 CEOは６月16日、エドスチラドリン膀胱内注入液の記者説明会に臨み、「今後も強力な臨床エビデンスの創出に投資していく」と強調した。同剤は５月８日付で、BCG膀胱内注入療法後に残存・再発した上皮内がんを有する高リスク筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）を対象に承認を取得した。プルバーCEOは、「アンメット・メディカルニーズの高い領域の課題解決には科学的なイノベーションだけでなく、さまざまなステークホルダーの理解促進と協力が不可欠だ」と指摘。適応拡大を含めて医療課題に対応する方針を表明した。

エドスチラドリン膀胱内注入液は、膀胱がんに対する膀胱温存を目指した遺伝子治療製品。これまで膀胱がんの初期段階においては再発・進展を抑えるためのBCG膀胱内注入療法が標準治療として行われてきた。一方でBCG治療後の早期再発または残存であるBCG-unresponsive（BCG不応性）に対しては、膀胱全摘術のみが治療選択肢とされてきた。

プルバーCEOは、「膀胱全摘出を回避または延期したいと考える患者にとって、依然として大きな課題が残されている」と指摘。適応症拡大のためのフェーズ３が国内で行われていることに触れたうえで、「弊社もまたコミットメントを新たにしてイノベーションを支えていく」と決意を語った。

◎国内CISコホートで完全奏効率75.0%を達成

筑波大学医学医療系腎泌尿器外科の西山博之教授は、「膀胱温存を希望した場合に欧米ですでに使用可能だったエドスチラドリンが本邦でも受けられることは画期的な進歩だ」と評価した。国内第３相試験および海外第３相試験のCISコホートにおける３か月時点の完全奏効率は、それぞれ75.0%、53.4%。いずれも主要評価項目を達成した。

一方、安全性に関していずれの試験においても重大な副作用は報告されず、滴下投与部位分泌（本品の投与部位からの漏出）、排尿困難、尿意切迫、膀胱痙縮、発熱、頭痛、倦怠感が報告されている。