小野薬品は６月15日、がん免疫療法薬の抗PD-1抗体・オプジーボ点滴静注について、根治切除不能な進行・再発の上皮系皮膚悪性腫瘍の適応追加を一変申請したと発表した。同剤は厚労省から今回の適応で希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先審査される。

今回の申請は、慶應義塾大学病院主導の上皮系皮膚悪性腫瘍を対象にオプジーボを評価した医師主導治験（NMSC-PD1試験：KCTR-D014）の結果に基づく。同試験は、医師主導の多施設共同非盲検非対照第２相臨床試験で、患者はオプジーボ480mgを４週間間隔で投与を受けた。主要評価項目は奏効率（中央判定）。副次評価項目は奏効率（医師判定）、病勢制御率、全生存期間、無増悪生存期間などとした。

上皮系皮膚悪性腫瘍は、上皮系腫瘍として系統別分類される皮膚がんの総称で、有棘細胞がん、基底細胞がん、乳房外パジェット病、皮膚付属器がん（汗腺がん、脂腺がん、毛包がんなど）などが含まれる。上皮系皮膚悪性腫瘍の患者数は２万5000～３万8315人と推定されて、90％以上の患者は手術療法を中心とした局所治療による根治が期待される。一方、根治切除不能な進行・再発の上皮系皮膚悪性腫瘍の国内の患者数は年間933人と報告され、その予後は不良であり、標準治療は未だ確立されていない。