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Ultragenyx　 長鎖脂肪酸代謝異常症治療薬・トリヘプタノインを承認申請　希少疾病用医薬品 (25/08/12)
初の塗布する遺伝子治療薬・バイジュベックゲル承認へ　DEBを対象疾患に　再生医療等製品部会が了承 (25/07/08)
富士経済　血液関連希少疾患薬市場　26年に3000億円超え　血小板減少症、PNH、HAE中心に市場拡大 (25/06/20)
アレクシオン・濱村社長　希少疾患のリーディングカンパニー確立へ　万博で希少疾患・難病患者イベント (25/04/17)
JCRファーマ・芦田会長兼社長、新工場で技術開発強化　「治療法がない世界を変える」次なる成長に意欲 (25/04/09)
小野薬品　国内バイオベンチャー・リボルナ社と創薬提携　中枢神経領域のRNA標的低分子化合物の創製で (25/04/01)
アレクシオン・濱村次期社長　希少疾患のリーダー企業として「2桁成長遂げる」日本市場から世界を牽引 (24/11/14)
製薬協　希少疾患で医療者の“困りごと”調査　遺伝子治療・細胞医療の研究・製造支援など産業側に求める (24/11/08)
ヴィーブ・村木社長　長時間作用型抗HIV薬の開発に注力　「HIV/エイズがなくなる日を目指す」 (24/09/11)
アルナイラム・岡田社長　スペシャリティ領域に進出へ 「KAMやMSLは倍増程度まで増員したい」 (24/07/29)
メディパルとJCR　ムコ多糖症IIIB型治療薬候補・JR-446　24年度上期に国内第1/2相試験開始予定 (24/07/02)
キエジ・ファーマ　塩野義製薬からメトレレプチンの製造販売承認承継へ　国内第一号の取扱製品に (24/04/24)
中外製薬　バビースモで「網膜色素線条」の効能追加、25年に申請へ　国内Ｐ３で主要評価項目達成 (24/04/16)
帝人　希少内分泌疾患のホルモン治療薬３剤の国内権利獲得　デンマークのAscendis社から (23/12/01)
米FDA　希少薬の開発促進へ　治験相談で新たなパイロットプログラムを開始 (23/10/13)
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